美国生物制药公司Athersys宣布其专有的干细胞疗法MultiStem获FDA授予的孤儿药地位

7月10日，美国生物制药公司Athersys宣布，其专有的干细胞疗法MultiStem获FDA授予的孤儿药地位，用于治疗赫尔勒氏综合症（Hurler's Syndrome），即I型粘多糖贮积症（MPS-I）。

赫尔勒氏综合症是种溶酶体贮积病（LSD），在儿童中的发病率大约1/100000。

溶酶体贮积症为源于溶酶体缺陷的一群罕见遗传病，溶酶体是细胞内负责分解复合磷脂类及糖类的小体。溶酶体缺陷时，它只能产生很少量的能分解以上分子的必需酶，从而引起细胞与组织中的有害积累，最终导致神经系疾病及一系列其他并发症。

赫尔勒氏综合症由分解葡糖胺多糖（GAGs）的专一性酶缺乏所致，GAGs的积累可导致智力低下、呼吸系统及心脏并发症或幼儿期死

此外，Athersys公司近日宣布一项美国专利的发行，其涵盖非胚胎多能干细胞疗法，如MultiStem，用于溶酶体贮积症的治疗。